1、6月8日，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、药监总局、中医药管理局5部门联合公布《第一批罕见病目录》。

(资料图片仅供参考)

2、首批目录纳入了血友病、白化病等121种疾病，因冰桶挑战活动被社会公众熟知的罕见病“渐冻人症”——肌萎缩侧索硬化也被纳入。

3、国家卫健委有关负责人表示，该目录根据我国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等，参考国际经验，由不同领域权威专家按照一定工作程序遴选产生。

4、目录广泛征求了相关部委和行业意见并达成一致。

5、业内人士指出，这是自2016年1月原国家国家卫生计生委成立罕见病诊疗与保障专家委员会后，经过两年多时间的研究和酝酿后交出的首份“答卷”。

6、2016年1月前后，国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会组建。

7、研究提出符合我国国情的罕见病定义和病种范围，是专家委员会的职责之一。

8、此外，专家委员会还负责组织制定罕见病防治有关技术规范和临床路径，对罕见病的预防、筛查、诊疗、用药、康复及保障等工作提出建议。

9、专家委员会由钟南山等3位中国工程院院士担任顾问，18名专家组成，涉及罕见病诊疗、药学和药品供应保障、罕见病筛查、医疗保险、新农合、卫生经济学等领域。

10、纳入目录的病种应当同时满足四项条件，分别为国际国内有证据表明发病率或患病率较低; 对患者和家庭危害较大; 有明确诊断方法; 有治疗或干预手段、经济可负担，或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。

11、针对目录制订程序，文件提出，国家有关部门、省级卫生健康行政部门、国家级行业学会或协会、民政部注册登记的相关民间组织，可以提出增加目录病种的申请，并向国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会(以下简称专家委员会)办公室提供申请材料。

12、经专家经论证形成目录(征求意见稿)后，国家卫健委组织征求意见。

13、根据反馈意见情况，决定是否再次召开论证会议，最终确定目录并公布。

14、来源：新京报！。

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